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为什么FDA专家组对基因疗法投票以治疗失明形式是如此重要

对失明的实验性治疗是获得批准的一步。

周四,FDA顾问小组建议该机构为治疗开绿灯,这可以改善患有罕见遗传疾病的人的视力,称为Leber的先天性黑蒙(LCA)。

“这是美国第一次将遗传疗法用于治疗遗传性疾病,”CBS新闻医学撰稿人Tara Narula博士告诉“哥伦比亚广播公司晚报”主播安东尼梅森。 “我们正在谈论这种疾病,LCA是一种无法治疗的疾病。它无法治愈。”

“人们真的只能看到非常明亮的灯光,”她继续道。 “他们视力模糊,最终失去视力,随着时间的推移会变得极度视力受损。”

这样做,当你与接受治疗的孩子交谈时,他们说他们能够看到月亮,星星,雪花和母亲的脸,Narula说。 “这是无价之宝。”

为什么一种失明的遗传疗法是如此重要

对于16岁的Christian Guardino来说,他的大部分时间都是模糊的。 他出生于LCA,离开了他的母亲贝丝,感到绝望。

瓜尔蒂诺告诉哥伦比亚广播公司新闻记者埃罗尔巴奈特说:“看到一切都随着时间的推移逐渐消失,这是最可怕的感觉。”

“他是我的第一个出生的人,所以......这是毁灭性的,”贝丝补充道。 “我们一个人,我们完全独自一人。”

直到四年前,贝丝才找到了Jean Bennett博士和她的丈夫Albert Maguire博士。 这对夫妇一直致力于扭转遗传性失明20年。 他们说这种新疗法可能是一个转折点。

研究人员发现,接受治疗后,41名患者完成障碍训练的视觉能力有所提高。 瓜尔蒂诺钉了它。

一些患者甚至报告说能够过上更充实的生活。

“这真正做的是在进步的科学发展和研究方面打开治疗其他遗传性视网膜疾病的大门,”Narula说。 “从底线来看,它赋予人们独立性 - 它允许他们去上学,工作。”

Guardino在FDA听证会上分享了他们的故事,鼓励该机构采取批准实验性疗法的历史性步骤 - 这种疗法打破了新的医疗基础并改善了生活。